新闻网讯（通讯员　蔡敏　邓国欢）6月30日获悉，同济医院康复科陈红、生殖医学中心钱坤2位教授在美国威斯康辛大学麦迪逊分校通过研究严重的致死性的运动神经元疾病，发现神经丝损伤可能是家族性疾病——渐冻症的根源。目前课题组已在研制新药，而此研究开发出的干细胞注射治疗已进入美国与加拿大临床试验二期。其成果论文也于6月5日发表在国际著名杂志《细胞·干细胞》上，文章的第一署名单位为“华中科技大学同济医院”。

一直以来，对于渐冻症的研究，所获得的数据来源于人疾病相关的转基因鼠，但尚未获得对于大部分患者有效的治疗方案。在此篇题为《用多潜能干细胞模拟ALS疾病发现运动神经元神经丝失衡》（Modeling ALS with iPSCs Reveals that Mutant SOD1 Misregulates Neurofilament Balance in Motor Neurons）的研究报告中，陈红、钱坤教授及同事，应用来源于渐冻人患者特异性的皮肤细胞，加入4个因子逆转为可诱导的多潜能干细胞，并使用这些细胞在培养瓶中获得患者的脊髓运动神经元，将矛头直指运动神经元内部的结构蛋白——神经丝。研究认为神经丝缠结是该病的早期病理变化。在渐冻人疾病中，缠结的神经丝，会阻碍神经纤维通路，导致神经功能障碍及死亡。新发现的核心是这些纤维缠结的来源：神经丝三个亚单位的不平衡导致。专家认为：这是一个令人兴奋的发现，如果能够以这个早期病理学为靶点，研制新型药物，就可以挽救濒临死亡的运动神经元。

英国著名理论物理学家霍金的渐冻症与我国体操运动员桑兰的脊髓损伤或许可以得到治疗。陈红教授介绍，多数国家渐冻症的患病率为5/10万～7/10万，高的可达40/10万，我国尚无较准确的统计资料。但据此比例推算，中国估计有7-8万患者。而脊髓损伤的患病率发达国家约为每年13.3—45.9人/百万人，我国上海市1991年统计的脊髓损伤发生率为34.3人/百万，北京市2002年脊髓损伤发病率为60人/百万。这两类疾病都因运动神经元损伤导致，治疗上有相同之处。除了前面提到的可以研制新药之外，该研究为患者提出了个性化的干细胞治疗，即将来源于患者的皮肤细胞转化为可诱导的多潜能干细胞，然后通过分化获得患者的运动神经元祖细胞或神经系统的其他细胞，用于为患者量身定制的细胞治疗。

该研究还有利于推进其他运动神经元相关疾病，如进行性延髓麻痹、原发性侧索硬化、脊肌萎缩症的治疗研究。